Одноразове терапевтичне лікування зменшило резистентність до інсуліну і призвело до втрати ваги особин, що дало привід зробити висновок про потенціал такої допомоги людям.

В дослідженні вчені управляли адено-асоційованим вірусним вектором, що несе ген фактора росту Fibroblast Factor 21. За допомогою цього методу дослідники маніпулювали генами в печінці, жировій тканині і скелетному м'язі гризунів, і ця генетична маніпуляція викликала продукування білка FGF21, який секретується природним шляхом кількома органами в підтримці правильного енергетичного метаболізму тканин.

За словами авторів дослідження, це перший випадок, коли довгострокова реверсія ожиріння і резистентності до інсуліну була досягнута одноразовим проведенням генної терапії на живій моделі, аналогічній людям з ожирінням і діабетом 2 типу. Результати показують, що це безпечний і ефективний метод.

Також було виявлено, що генна терапія захищає від утворення пухлини в печінці у відповідь на гіперкалоричне харчування протягом тривалого часу.

Терапія була протестована на двох моделях м'язів при ожирінні, викликаному їжею або генетичними мутаціями. Миші втратили вагу і підвищили чутливість до інсуліну, а також зменшили накопичення жиру і запалення жирової тканини.

При проведенні генної терапії здоровим гризунам, стало очевидно, що вона сприяла здоровому старінню особин, запобігала віковому зростанню ваги і резистентності до інсуліну.

Автори уточнили, що цей метод дозволяє гнучке проведення терапії, оскільки кожен раз можна вибрати найбільш підходящу тканину, і у випадку деяких ускладнень, її можна застосовувати до будь-якої іншої. Коли тканина продукує білок FGF21 і виділяє його в кровотік, він буде розподілятися по всьому тілу.

Фармацевтична промисловість розробила препарати, що імітують FGF21, але вони вимагають періодичного введення. Дослідники до клінічних випробувань з людьми мають намір протестувати терапію на крупних тваринах.

AAV-опосередкована генна терапія була схвалена для лікування декількох захворювань у Сполучених Штатах і Європі.