Вчені всього світу визнають досягнення британських вчених, які зробили великий крок вперед у пошуку засобів для лікування небезпечного для життя розладу крові.
Одна доза генної терапії, отримана експериментально 13-ма пацієнтами у Великобританії, дозволила їм тривалий час не приймати лікування.
Пацієнти – чоловіки, які страждали від кровотеч навіть під час сну, у деяких розвинувся артрит, вони постійно робили ін'єкцій препаратів для згортання крові.
Генна терапія виявилася дієвим методом, пацієнти можуть отримати захист, можливо, на все життя або багато років.
Вчені ввели їм копію гена, відповідального за згущення крові, який був відсутній у них з народження. Рік по тому, 11 осіб мають нормальний рівень згортання крові.
В глобальному масштабі різні типи гемофілії зачіпають близько 400 тисяч чоловік.
Генна терапія при гемофілії за багато років терпіла багато невдалих спроб. Однією з головних проблем був пошук відповідного вірусу в якості агента доставки. В даний час дослідники знайшли його - адено-асоційований вірус, який не викликає хворобу.
Люди, позбавившись від гемофілії, не можуть повірити, що таке сталося. Вони кажуть, що генетична терапія змінила їх життя і дала надію на майбутнє. Ці люди ведуть звичайний спосіб життя, який раніше не могли собі дозволити - грати з дітьми, ходити на великі відстані і не боятися, що станеться трагедія.
