За їхніми прогнозами, це дозволить лікувати захворювання головного мозку, м'язів, печінки і нирок, клітини яких нелегко піддаються методам редагування ДНК.

Платформа може також виявитися корисною при лікуванні онкологічних та аутоімунних розладів.

Нова робота вчених доповнює ще один варіант редагування генів - корекцію однолітерних мутацій в ДНК без зрощування подвійної спіралі і зміни в геномі.

Молекулярний біолог Фен Чжан з Массачусетського технологічного інституту і Бродський інститут створили абсолютно новий інструмент для редагування генів. Замість внесення змін в ДНК, він редагує хімічні повідомлення рибонуклеїнової кислоти або РНК, які переводять інструкції ДНК в кожну клітину на виробництво білка. Це дає можливість маніпулювання генетичними основами хвороб людини.

Результат дасть лікарям можливість добирати або знижувати набір для синтезу білка в клітині тільки до тих пір, поки це необхідно. Тобто редагування РНК забезпечує тимчасове відключення запальної реакції організму на хворобу або терапію. Коли небезпека мине, імунна система може працювати як і раніше.

Така технологія може також служити в якості тимчасового блоку для активності певних генів, які призводять до раку. Навіть короткочасне виправлення може змінити хід захворювання.

Також можливо буде сповільнити дегенерацію нейронів і бути корисним при лікуванні хвороб Альцгеймера, Паркінсона і бічного аміотрофічного склерозу.