Вчені з Техаського університету в Остіні знайшли безпечну техніку редагування генів від загрозливих для життя хвороб - раку, ВІЛ, хвороби Хантінгтона та інших. Вони розробили метод розпізнавання помилок редагування при методі CRISPR.
Вчені вже використовують цей інструмент для виправлення генетичного коду практично будь-якого організму. Більше десятка клінічних досліджень CRISPR розпочато, але підхід був недосконалий, тому погрожував побічною шкодою.
Теоретично редагування генів має працювати так само, як виправлення повторюваної помилки в документі з функцією автоматичної корекції, однак молекули CRISPR, які знаходять і редагують гени, іноді діють навпаки і перетворюють правильні гени в гени з «помилками». Тому редагування гена могло створити нові проблеми, наприклад, викликати утворення здорових клітин.
Команда вчених розробила спосіб швидкого тестування молекули CRISPR на весь геном людини, щоб передбачити інші сегменти ДНК, з якими він міг би взаємодіяти, крім своєї мети. Новий метод, за їхніми словами, стане помічником лікарів у застосуванні генної терапії до окремих пацієнтів і буде безпечним та ефективним.
З близько 1 мільйона точок генетичного коду редагування людського гена завжди буде індивідуально підібраним, - стверджує Ілля Фінкельштейн, доцент кафедри молекулярних біологічних наук Університету та головний дослідник проекту.
Робота допомагає побачити, які сегменти ДНК можуть взаємодіяти з молекулою CRISPR. Наприклад, виявлено, що молекула приділяє менше уваги кожній третій букві в послідовності ДНК, ніж іншим.
У цілому це може заощадити час і гроші при розробці персоналізованої генної терапії.
