Експериментальне клінічне дослідження, проведене Медичним центром Джорджтаунського університету показало, що ліки допомагають підвищити рівень дофаміну в мозку і знизити концентрацію нейротоксичних білків. Також він допоміг зупинити зниження рухового контролю, пов'язаного з хворобою Паркінсона.

У дослідженні взяла участь група пацієнтів з помірно вираженою хворобою Паркінсона і стабільними симптомами. Їх розділили на три групи залежно від дози нілотинібу.

Дослідження показало, що у половини учасників спостерігалося значне збільшення дофаміну, багато поліпшили моторне тестування і якість життя. Ті, хто приймав дозу 300 мг, залишалися стабільними через рік і більше.

Таким чином нілотініб стабілізував захворювання - потенційний модифікуючий хворобу ефект, який не спостерігався при використанні ніяких інших препаратів.

При тому, що з приводу цих ліків є попередження про раптову смерть через ризик впливу на клітинні функції, його дослідження при хворобі Паркінсона показало, що він безпечний при більш низьких дозах.

За словами Роджера Баркера, професора клінічної неврології та почесного консультанта-невролога з Кембриджського університету, препарат вже випробуваний при хворобі Паркінсона і пов'язаної з ним деменції і передбачає, що агент може надавати ефекти, модифікуючі захворювання, враховуючи зміни в рівнях білка і дофаміну. Однак для клініки потрібні більш масштабні дослідження з більш тривалим періодом спостереження.