Висновки невеликого дослідження приведуть до потенційного лікування поширених причин втрати зору, в тому числі генетичної макулодистрофії, яка зачіпає тисячі людей у Великобританії і по всьому світу.

Результати дослідження показали, що деякі люди поліпшили свій зір на термін до чотирьох років. Вони страждали від хороідерміі, яка була викликана дефектом в гені CHM. Таке захворювання зачіпає приблизно одного з 50000 чоловік у Великобританії. В даний час немає ніякого лікування цього захворювання, яке прогресує повільно, знищуючи фоторецептори сітківки ока і часто призводить до повної сліпоти до середнього віку.

Але, вчені зробили новий крок в генній терапії і змогли допомогти пацієнтам, перш ніж у них сталося дуже багато пошкоджень в результаті хвороби. Нешкідливий вірус, що несе копію гена CHM, яка функціонує належним чином, був спрямований безпосередньо в світлочутливі клітини сітківки у шести пацієнтів.

Висновки в журналі «New England Journal of Medicine» надали переконливі докази, що наслідки генної терапії можуть бути постійними. Вони сподіваються, що це відкриє шлях до лікування багатьох видів спадкової сліпоти, включаючи пігментний ретиніт.