Незважаючи на той факт, що в даний час відсутні затверджені методи лікування, що уповільнюють або зупиняють прогресування захворювання. Однак кілька нових підходів дають надію на появу лікарських препаратів та інноваційних способів терапії, які будуть позбавляти від цього захворювання.

У дослідженні, опублікованому в науковому виданні "Поступальна медицина" стало відомо, що у науково-дослідних лабораторіях Мерк є перші результати випробування препарату під назвою verubecestat на тваринах. "Цей лікарський препарат допоможе вилікувати пацієнтів, що знаходяться на ранній стадії захворювання і стане новою терапевтичної основою для лікування хвороби Альцгеймера", - говорить глава групи дослідників, Меттью Кеннеді. "Інвестиції в цей проект вкладалися понад 10 років багатьма вченими".

Остаточних висновків потрібно дочекатися в результаті великих клінічних досліджень III фази з метою оцінки їх ефективності та безпеки, але результати є багатообіцяючими, кажуть експерти.

Verubecestat, так званий інгібітор BACE1. BACE1 – це фермент, який бере участь у виробництві бета-амілоїду (Аb), білків, які злипалися, з часом утворюючи бляшки, що оточують нейрони. Амілоїдна гіпотеза розвитку хвороби Альцгеймера припускає, що накопичення бета-амілоїдних агрегатів в мозку керує каскадом біологічних подій, що ведуть до нейродегенерации. Вчені сподіваються, що шляхом блокування BACE1, даний підхід зуміє запобігти накопичення даних грудочок в першу чергу. Однак досі розробці цих препаратів перешкоджають проблеми з пошуком молекул з потрібними характеристиками, а також стурбованістю з приводу теоретичних і фактичних побічних ефектів.

Ще одним завданням науковців є розробка молекули для прикріплення до BACE1, проте, як і раніше, здатної перетинати гематоенцефалічний бар'єр. Кілька ліків-кандидатів уже розроблено, однак недавнє клінічне випробування було припинено через ознаки отруєння печінки.

Командою компанії Merck була розроблена молекула, яка призначена для подолання цих проблем. Препарат був протестований на тваринах, в ході чого вчені виявили, що в значній мірі знижений рівень як і сапп бета-амілоїду в крові, спинномозковій рідині і мозку доз-залежному образі. Були відсутні ознаки токсикозу, навіть після лікування до шести місяців щурів і дев'яти місяців мавп. Єдиним очевидним побічним ефектом було зниження пігментації вовни у мишей і кроликів, хоча цього не було видно у мавп.

Далі дослідники перейшли до стадії клінічних випробувань з метою оцінки безпеки і переносимості препарату, щоб повідомити про виборі дози для наступних випробувань.

Вчені прийшли до висновку, що Verubecestat знижує кількість бета-амілоїду в спинномозковій рідині здорових дорослих людей, які приймали препарат протягом двох тижнів і пацієнтів з початковою стадією хвороби Альцгеймера, які приймали його протягом одного тижня.