Вчені говорять, що можуть подолати одну з найбільших проблем, застосувавши по-новому технологію редагування генів CRISPR в клінічній практиці. У цьому напрямку вже досягнуто успіху - вилікувано генетичне захворювання печінки шляхом введення терапії CRISPR в кровотік пацієнта.
Терапія змогла редагувати майже кожну клітину печінки, щоб зупинити мутацію, яка викликає хворобу.
В цілому CRISPR дає можливість виправляти різні генетичні мутації. З огляду на те, що вони викликають більше 6000 захворювань людини, дана технологія може значно поліпшити здоров'я популяції.
Один із способів використання CRISPR - видалити уражені клітини у пацієнта, відредагувати мутацію в лабораторії і помістити клітини назад в тіло для реплікації. Саме так вчені раніше вилікували серповидно-клітинну анемію - захворювання крові за допомогою редагування, а потім введення клітин кісткового мозку назад.
Інший варіант - коли система CRISPR вносить зміни безпосередньо в уражені органи, але тут очікувала проблема: терапія повинна знаходити правильні клітини для редагування, адже успадкована мутація буде в ДНК кожної клітини і редагування повинно бути направлено лише на певний орган і не пошкоджувати інші.
Вчені билися над цим питанням, і ось, нарешті, нова терапія вперше продемонструвала, що доставка в кровотік дозволяє направлятися в потрібні тканини для внесення змін.
Таким чином, подолана одна з найсерйозніших проблем з клінічним застосуванням CRISPR: її можна надавати системно і доставляти в потрібне місце.
Так, під час першої фази клінічного випробування дослідники ввели її в кровотік шести чоловік з рідкісним і потенційно смертельним генетичним захворюванням - транстіретіновим амілоїдозом.
Печінка людей в цьому випадку виробляє деструктивний білок. Терапія була розроблена для націлювання на ген, який виробляє цей білок, і зупинки його виробітку. Після однієї ін'єкції у трьох пацієнтів, які отримали вищу дозу, рівень цього білка впав на 96%.
Вчені мають намір переконатися, чи буде такий ефект постійним, і чи може терапія полегшити симптоми транстіретінового амілоїдозу краще, ніж наявний на ринку препарат, який знижує рівень токсичного білка тільки на 81% і має прийматися регулярно.
Майбутнє даної терапії більш захоплююче, ніж отриманий вплив на транстіретіновий амілоїдоз. Передбачається, що ін'єкції CRISPR можна буде використовувати для лікування інших генетичних захворювань, на які важко впливати безпосередньо, наприклад, хвороби серця або мозку.
