Вчені Пекінського університету використовували технологію редагування генів CRISPR для лікування пацієнта з ВІЛ. Правда, це не принесло бажаних результатів, однак вони оцінили роботу як важливий перший крок до можливості використовувати CRISPR, як інструмент, що дозволяє редагувати ДНК і допомогти пацієнтам з ВІЛ.
Терапія виявилася безпечною, оскільки дослідники не виявили яких-небудь ненавмисних генетичних змін, які в минулому були проблемою при генному втручання.
У новому дослідженні зміни ДНК зроблені у дорослих клітинах, і це означає, що вони не можуть передаватися.
У дослідженні брав участь один пацієнт з ВІЛ, у якого розвинувся лейкоз (тип раку крові). Вчені використовували CRISPR для видалення гена CCR5, який надає інструкції для білка на поверхні деяких імунних клітин. ВІЛ використовує цей білок в якості «порту» для проникнення всередину клітин.
Невеликий відсоток людей з природною мутацією цього гена стійкий до ВІЛ-інфекції. Оскільки може бути важко знайти донорів кісткового мозку з цією конкретною мутацією, дослідники припустили, що генетично змінені донорські клітини можуть дати ефект.
Через місяць після того, як пацієнту провели трансплантацію, лейкемія опинилася в повній ремісії. Тести також показали, що генетично відредаговані стовбурові клітини здатні рости в його організмі і виробляти клітини крові. Ці генетично змінені клітини зберігалися в організмі пацієнта протягом 19 місяців, поки він спостерігався.
Крім того, дослідники не побачили будь-яких нецільових ефектів редагування гена CRISPR, тобто інструмент не вводив генетичні зміни в тих місцях, де він не був призначений або міг викликати проблеми.
За словами вчених, невиліковність ВІЛ у пацієнта сталася через те, що дослідники не змогли видалити ген CCR5 у всіх донорських клітинах. Проте вони цю стратегію вважають багатообіцяючим підходом до генної терапії при ВІЛ.
Один із способів поліпшити процес редагування генів - почати з плюрипотентних стовбурових клітин, які можуть утворювати клітини будь-якого типу в організмі. Це може дати збільшення числа донорських клітин, що мають відредагований ген CCR5.
Важливо відзначити, що цей тип лікування був можливий тому, що пацієнт також потребував пересадки кісткового мозку через лейкемію.
Дослідники відзначають, що при лікуванні ВІЛ вони модифікують ген CCR5 тільки в стовбурових клітинах крові, що не вплине на ген CCR5 в інших тканинах організму.
