Нещодавно розроблений інструмент для редагування генів може лікувати мітохондріальні захворювання, які є успадкованими і часто призводять до фатальних станів.
Мітохондріальні стани зачіпають 1 з 5 000 дорослих. Такі хвороби є результатом порушення функціонування енергоємних структур клітин – мітохондрій, виправити які може ефективної генна терапія.
Дослідники Кембріджського університету в Лондоні успішно усунули пошкоджену ДНК в мітохондріях гризунів і заявили, що розробили перші програмовані інструменти для створення геному, використовувані усередині живого організму.
Крім того, представляючи практичний шлях лікування, дослідники вважають, що в один прекрасний день це може стати альтернативою замісної терапії мітохондріями або «тристоронній ЕКО».
Така терапія є багатообіцяючим підходом до запобігання передачі мітохондріальних захворювань. Так, уражені мітохондрії яйцеклітини або ембріона замінюються здоровими донорськими.
Мітохондрії, які виробляють енергію і несуть свою власну ДНК, успадковані від матері через яйцеклітину, але якщо вони пошкоджені, це може призвести до серйозного захворювання мітохондрій. У здоровому стані мітохондрії виробляють більше 90% енергії, необхідної організму для підтримки життя і функції органу.
Синдром MELAS, який може виражатися через енцефалопатію, лактоацидоз і інсульт-подібні епізоди, являє собою серйозний системний розлад, що викликає прогресуючу втрату розумових і рухових здібностей і зазвичай виявляється в ранньому дитинстві.
Інші складні хвороби у дорослих виявляються в змінах мтДНК у міру старіння. Симптоми можуть включати судоми, інсульти, серйозні затримки розвитку, нездатність ходити, говорити, бачити і перетравлювати їжу.
Одна з ідей для лікування цих руйнівних захворювань полягає у зменшенні кількості мутованих мітохондрій ДНК шляхом селективного знищення та забезпечення здоровими ДНК на їх місце, повідомляють вчені Медичної дослідницької ради Мітохондріальної біології.
Перевіривши метод генної терапії на людських клітинах, дослідники протестували генну терапію на гризунах. Мета була досягнута: лікування розпізнало і усунуло мутантну мітохондріальну ДНК.
За даними дослідників, планується розробка клінічного випробування для тестування лікування у людей.
