Редагування гена за допомогою Crispr вже можливо тестувати на людях. Про це заявили у швейцарської компанії Biotech і намір використовувати цю техніку при спадкових захворюваннях крові і сліпоти.
Таким чином настає нова ера медицини, коли хворобу можна подолати, виправивши помилки в ДНК людини.
Наголошується, що у пацієнтів, які страждають спадковим захворюванням крові бета-таласемією, організм не виробляє достатньої кількості здорових еритроцитів. Пацієнти з найбільш важкою формою хвороби гинуть без частих переливань.
У компанії також заявили, що в цьому році планують отримати дозвіл Управління з контролю за продуктами і ліками США для випробування CTX001 у людей з серповидно-клітинної хворобою - ще одним успадкованим захворюванням крові.
Medis, конкурент Crispr у США, заявив, що планує подати заявку на дозвіл FDA щодо тестування власного продукту редагування генів Crispr у пацієнтів з рідкісною формою вродженої сліпоти, що викликає серйозну втрату зору при народженні. Якщо FDA погодиться і випробування будуть успішними, Crispr, Editas і компанія Intellia Therapeutics планують вивчати ефект цієї техніки у людей з рядом інших захворювань, включаючи рак, муковісцидоз, гемофілію та м'язову дистрофію Дюшенна.
