Інструмент для редагування генів CRISPR-Cas9 відомий тим, що допомагає вченим відредагувати нитку ДНК більш точно і ефективно, ніж коли-будь раніше.
Нещодавно дослідники Інституту Salk в Сан-Дієго продемонстрували ще одне застосування для комплексу CRISPR: зміна генів без зміни геному.
Вперше дослідники використовували CRISPR для активації корисних генів у живих істот, у даному випадку мишей, які страждають м'язовою дистрофією, діабетом 1 типу і гострою нирковою недостатністю. За їх даними, у понад 50% тварин здоров'я покращилося.
Таким чином вчені просунулися на крок вперед до терапії людини.
Вчені можуть легко запрограмувати CRISPR, щоб знайти певну послідовність літер в ДНК. Як тільки він знаходить ці букви, перетворюється в молекулярні ножиці. Фермент робить двухланцюговий розрив у подвійній спіралі ДНК. Щоб замінити дефектний ген функціональним, вчені прикріплюють ланцюжок ДНК до комплексу CRISPR. При цьому, ймовірно, клітина буде використовувати нову ДНК для відновлення розрізу в своєму геномі. Щоб не сталося мутації, фермент Cas9 дезактивований.
Завдання, за словами вчених, полягало в розробці системи доставки і його виконали.
Тепер ученим належить попрацювати з крупними тваринами, а потім можна застосувати до людей. Кінцева мета - лікування хвороб, кажуть вони.
Таке лікування можна адаптувати до конкретної людини. Їх техніка може використовуватися для багатьох захворювань, включаючи хворобу Альцгеймера і, можливо, процес старіння в цілому.
