Цей крок може дуже поліпшити якість життя пацієнтів з цим захворюванням. Дослідники випробували комбінацію двох препаратів: Lumafactor і Ivacaftor, і зробили висновки, що такий підхід може поліпшити функцію легенів, минаючи генетичні помилки, які викликає муковісцидоз.
Муковісцидоз - системне спадкове захворювання, викликане певними мутаціями в генах, що призводить до важких порушень дихальних функцій. Варто відзначити, що це перше спадкове захворювання, яке намагаються лікувати. Це захворювання зачіпає одного з кожних 2500 новонароджених у Великобританії.
Співробітники Cystic Fibrosis Trust відзначили, що такий підхід, який ефективний у лікуванні хворих з генетичними мутаціями F508del гена, може відкрити новий фронт у боротьбі проти муковісцидозу.
Професор Стюарт Елборн (Stuart Elborn) з Королівського університету, який був співавтором дослідження із колегами із США та Австралії, додав, що завдяки такій техніці видно реальні ефекти.
«Поєднання являє собою ступеневі зміни в управлінні кістозним фіброзом для цих пацієнтів, тому що це зачіпає основоположну причину захворювання. Діючи таким чином, метод показав значущі, стійкі переваги», - зазначив він.