Муковісцидоз - генетичне захворювання, що характеризується важкими порушеннями дихальних органів. При даній хворобі відбувається мутація гена GFTR. В результаті, білок, який є іонним каналом, регулює потрапляння іонів хлору і води через мембрани клітин слизових оболонок. Після змін структури GFTR підвищується в'язкість слизу. Вона накопичується в травній, дихальній та сечостатевій системах, що призводить до тяжких хронічних інфекціяй відповідних органів.

В основі розробленої терапії застосовують препарати івакафтора (ivacaftor) і лумакафтора (lumacaftor) протягом 24 тижнів.

У дослідженні брали участь приблизно 1,1 тис. осіб, що страждають від муковісцидозу. В результаті, вчені виявили: комбінована терапія покращує якість життя пацієнтів і збільшує його тривалість.

За словами співавтора дослідження Стюарта Ельборна (Stuart Elborn), розроблена схема повинна стати одним з основних методів лікування пацієнтів, які страждають даним захворюванням. Вчений зазначає, в ДНК існує різна кількість мутацій, що призводять до розвитку муковісцидозу.