• |
  • Блог про здоров`я
  • |
  • Здоров'я в Україні та світі
  • Здоров`я в Україні
  • Здоров`я в світі
  • Хвороби та епідемії
  • Медицина та ліки
  • Здоров`я та технології
  • Здоровий спосіб життя
  • Здоров`я зірок
  • Здоров'я в Україні та світі
  • Здоров`я в Україні
  • Здоров`я в світі
  • Хвороби та епідемії
  • Медицина та ліки
  • Здоров`я та технології
  • Здоровий спосіб життя
  • Здоров`я зірок
  • Головна 
  • Медицина та ліки 
  • З'явилися найдорожчі у світі ліки від дитячої смертельної хвороби
Понеділок, 27 травня 2019 10:25

З'явилися найдорожчі у світі ліки від дитячої смертельної хвороби

Автор :   Єва Титова

Генна одноразова терапія небезпечної спінальної м'язової атрофії (SMA) у дітей стане найдорожчим в світі лікуванням. Швейцарський виробник ліків Novartis отримав схвалення в США на використання препарату Zolgensma, ціна якого становить рекордні 2,125 мільйона доларів.

 

Препарат призначений для пацієнтів віком до двох років. Схвалення поширюється на дітей зі смертельною формою спадкового захворювання, а також на тих, у кого виснажливі симптоми можуть з’явитися пізніше.

SMA є основною генетичною причиною смерті дітей. Хвороба часто призводить до паралічу, утрудненого дихання, вона вражає приблизно одного з 10 000 народжених, причому половина має перший тип хвороби.

Генна терапія - потенційно новий стандарт медичної допомоги для дітей з найсерйознішою формою SMA, відзначає Еммануель Тіонгсон, дитячий невролог з Лос-Анджелеса. Таке одночасне лікування більш цінне, ніж тривале, але теж дороге, і на яке слід витрачати кілька сотень тисяч доларів на рік.

Дана терапія використовує вірус, щоб надати нормальну копію гена SMN1 дітям, народженим з дефектним геном. Він доставляється шляхом інфузії.

Препарат вже отримали понад 150 пацієнтів. Правда, дані, що показують його тривалість дії, поширюються тільки на п'ять років.

Novartis очікує схвалення в Європі і Японії до кінця цього року. Мабуть, Zolgensma складе конкуренцію першому схваленому лікуванню SMA - Spinraza Biogen. Він був схвалений в кінці 2016 року. Препарат вводиться в хребетний канал кожні чотири місяці. Його початкова ціна становить 750 000 доларів на перший рік і 375 000 доларів - на кожен наступний.

Аналітики прогнозують, що продаж Zolgensma до 2022 року становитиме 2 млрд. доларів. Продаж Spinraza досягли 1,7 млрд доларів в минулому році і, за прогнозами, виростуть до 2,2 млрд доларів в 2022 році.

Переглянуто 818 раз
Tweet
Категорія: Медицина та ліки
Категорія: « Вивчено вплив аспірину: він зменшує ризики нового інсульту Названі тропічні рослини, які мають протиракові властивості »
Вгору

Новини

  • Перевірити здоров'я серця можна простим тестуванням

  • Секрет пишного волосся: є речовини, які дають їм красу та здоров'я

  • Ліки від холестерину: названі переваги та ризики

  • Чим може загрожувати здоров'ю щоденний келих пива

  • Із застудою і грипом допомагають ефективно боротися п'ять продуктів

  • Дожити до глибокої старості: названий ключовий спосіб

  • Два важливих продукти в раціоні діабетика - помідори і "кривавий" апельсин

  • Унікальний напій довголіття: проти хвороб печінки і серця, раку та діабету

  • Два вітаміни можуть захистити від хвороб, в тому числі і небезпечної неврологічної

  • Знайдений зв'язок між паразитом котів і раком мозку у людей

 

Інформація

  • Контакти
  • Редакція
  • Здоров`я в VK
  • Здоров`я на FB

Сервіс

  • Про проект
  • RSS
  • Реклама
  • Використання матеріалів
Здоров`я в Україні та світі © 2015