Генна одноразова терапія небезпечної спінальної м'язової атрофії (SMA) у дітей стане найдорожчим в світі лікуванням. Швейцарський виробник ліків Novartis отримав схвалення в США на використання препарату Zolgensma, ціна якого становить рекордні 2,125 мільйона доларів.
Препарат призначений для пацієнтів віком до двох років. Схвалення поширюється на дітей зі смертельною формою спадкового захворювання, а також на тих, у кого виснажливі симптоми можуть з’явитися пізніше.
SMA є основною генетичною причиною смерті дітей. Хвороба часто призводить до паралічу, утрудненого дихання, вона вражає приблизно одного з 10 000 народжених, причому половина має перший тип хвороби.
Генна терапія - потенційно новий стандарт медичної допомоги для дітей з найсерйознішою формою SMA, відзначає Еммануель Тіонгсон, дитячий невролог з Лос-Анджелеса. Таке одночасне лікування більш цінне, ніж тривале, але теж дороге, і на яке слід витрачати кілька сотень тисяч доларів на рік.
Дана терапія використовує вірус, щоб надати нормальну копію гена SMN1 дітям, народженим з дефектним геном. Він доставляється шляхом інфузії.
Препарат вже отримали понад 150 пацієнтів. Правда, дані, що показують його тривалість дії, поширюються тільки на п'ять років.
Novartis очікує схвалення в Європі і Японії до кінця цього року. Мабуть, Zolgensma складе конкуренцію першому схваленому лікуванню SMA - Spinraza Biogen. Він був схвалений в кінці 2016 року. Препарат вводиться в хребетний канал кожні чотири місяці. Його початкова ціна становить 750 000 доларів на перший рік і 375 000 доларів - на кожен наступний.
Аналітики прогнозують, що продаж Zolgensma до 2022 року становитиме 2 млрд. доларів. Продаж Spinraza досягли 1,7 млрд доларів в минулому році і, за прогнозами, виростуть до 2,2 млрд доларів в 2022 році.
