Співробітники фармацевтичної компанії «Bluebird Bio» заявили про те, що експериментальна генна терапія змогла допомогти підлітку з серповидноклітинною анемією прожити близько трьох місяців без переливання крові. Багатьом відомо, що при даному захворюванні порушується будова еритроцитів і білка гемоглобіну, що здобувають серпоподібну форму.Лікування, яке запропонувала компанія, засноване на введенні гена гемоглобіну безпосередньо в стовбурові клітини хворого за допомогою безпечного вірусу. Також застосування LentiGlobin BB305 дає можливість організму відтворювати достатню кількість добре функціонуючого гемоглобіну, що істотно знижує вираженість симптомів захворювання.
Приблизно шість місяців тому пацієнт пройшов терапію, згідно з отриманими даними, це дозволило підлітку прожити 3 місяці без переливання крові. Згідно з даними 45% гемоглобіну у нього функціонує нормально, а 40% білка, який здатний сполучатись з киснем, отримано в результаті даної генної терапії.
Медики назвали результат генної терапії «багатообіцяючим і обнадійливим», хоча відзначили, що не потрібно робити висновки з даних, отриманих при лікуванні одного пацієнта. Для більш точної інформації необхідно проводити ще дослідження.
На засіданні Європейської гематологічної асоціації (ЕНА) в Відні були надані результати дослідження. Фахівці з компанії «Bluebird Bio» повідомили, що запропонована схема лікування зможе допомогти пацієнтам з бета-талассемією - захворювання, при якому генетичний дефект здатний блокувати вироблення β-ланцюгів гемоглобіну.
